Το μέλλον είναι οι γονιδιακές θεραπείες

Οι γονιδιακές θεραπείες είναι η νέα μεγάλη θεραπευτική προοπτική των επόμενων δεκαετιών.

Ως γονιδιακή θεραπεία ορίζεται η επέμβαση στα γενετικά χαρακτηριστικά ενός οργανισμού με τη χρήση συνθετικών γονιδίων, με σκοπό τη θεραπεία ή την πρόληψη κάποιας ασθένειας.

Θα εφαρμόζονται, τόσο στην Ογκολογία όσο και σε παθήσεις του καρδιαγγειακού και του νευρικού συστήματος. Βεβαίως, πάντα παραμένουν στόχος και οι παθήσεις που οφείλονται σε ελλείμματα επί ενός γονιδίου (δρεπανοκυτταρική αναιμία, β-θαλασσαιμία, έλλειψη ή ανεπάρκεια του παράγοντος VIII, του παράγοντος IX, αιμορροφιλία, η κυστική ίνωση, η νόσος Alzheimer, ο διαβήτης, η νόσος Parkinson, η ρευματοειδής αρθρίτιδα. Πάντως, από τα ερευνητικά προγράμματα, ποσοστό περί το 70% αναφέρεται σε καρκίνους.

Η γονιδιακή θεραπεία στις μέρες μας εξελίσσεται ραγδαία και αναμένεται στο μέλλον να αποτελέσει τον μόνο τρόπο θεραπευτικής αντιμετώπισης σοβαρών ασθενειών, όπως το AIDS και ο καρκίνος.
Τα γονίδια είναι τμήματα γενετικού υλικού (DNA) που περιέχουν πληροφορίες για τη σύνθεση ουσιών που δομούν στοιχεία του οργανισμού και ρυθμίζουν τις βιολογικές του λειτουργίες. Το γενετικό υλικό υπάρχει σε όλα τα κύτταρα του οργανισμού και μπορεί να ληφθεί για εξέταση είτε από μια σταγόνα αίματος, είτε ακόμη και από μια τρίχα. Κάθε άνθρωπος κληρονομεί τα γονίδιά του από τους γονείς του και αντίστοιχα τα μεταβιβάζει στα παιδιά του. Οι επιστήμονες γνωρίζουν σήμερα ότι τα λειτουργικά γονίδια του ανθρώπου είναι περίπου 30.000, ενώ περισσότερες από 5.000 ασθένειες οφείλονται σε γενετικές αλλαγές (μεταλλάξεις).

Στην γονιδιακή θεραπεία επιδιώκεται η μεταφορά ενός φυσιολογικού γονιδίου στον ασθενή, το οποίο θα αντικαταστήσει το παθολογικό γονίδιο που προκαλεί την ασθένεια. Η μεταφορά του γονιδίου επιχειρείται με δύο μεθόδους: εξωσωματικά, με την αφαίρεση κυττάρων από τον πάσχοντα ιστό, τη γενετική τους επιδιόρθωση και την επανεισαγωγή τους στον ασθενή και ενδοσωματικά με τη χρήση ειδικών ‘’οχημάτων’’ τα οποία μπορεί να είναι συγκεκριμένοι ιοί, σφαιρίδια από λίπος (λιποσώματα), ή ειδικές πρωτεΐνες.

Το γενετικό υλικό θα μπορεί να χορηγηθεί στους ασθενείς με διάφορους τρόπους, όπως είναι με απευθείας ένεση στο όργανο-στόχο, με εισπνοές από τη μύτη, ακόμη και με σταγόνες στα μάτια.

Η γονιδιακή θεραπεία αναφέρεται στους μοριακούς μηχανισμούς που χρησιμοποιούν νεοπλασματικούς εξειδικευμένους προαγωγείς οι οποίοι εκφράζουν γονίδια μέσα σε ένα συγκεκριμένο κυτταρικό τύπο, συνδεόμενα μόρια όπως είναι τα πεπτίδια τα οποία αναγνωρίζουν επιφανειακά μόρια για να κατευθύνουν έναν γονιδιακό φορέα προς ένα συγκεκριμένο κυτταρικό τύπο και θεραπευτικά μόρια τα οποία επιτρέπουν την ενεργοποίηση ή μη γονιδίων όπως είναι το bcl-2, MDR-1, MRP (18), p21, p16, bax, bcl-xs, E2F, IGF-1, VEGF-1, VEGF-D, αγγειοστατίνη, CFTR, LDL-R, TGF-b, pp125, env of MMTV, CYPIA1, el FYE, MAP, cyclin D1, cox 11, Rac 1, BAP-1, bFGF, MUC1, MUC2, OCT3, p15, IGF-IR, Mdm2, Raf-1, Rak, p73, ER-β, Fas, MAD2, MAR, CKS, Rho, nm23 κ.ά.

Η γονιδιακή θεραπεία έχει σαν απώτερο σκοπό τη επίτευξη της ανεπανόρθωτης D2 αποπτωτικής φάσης από όπου γειτονικά κύτταρα εκριζώνονται μετά από φαγοκυττάρωση αποπτωτικών σωματιδίων.

Μέχρι τώρα έχουν εγκριθεί αρκετά πρωτόκολλα γονιδιακής θεραπείας και εφαρμόζονται σε πολλά νοσοκομεία παγκοσμίως και κυρίως στην Αμερική. Περισσότεροι από 5000 ασθενείς έχουν συμμετάσχει σε κλινικές δοκιμές γονιδιακής θεραπείας.

Στο κάθε γονίδιο μπορεί να υπάρχουν έως και 5000 πιθανές αλλοιώσεις και αν κάποιος σκεφτεί ότι λιγότερο από 10 είναι αρκετές για να δημιουργήσουν διάφορους τύπους   καρκίνου, καταλαβαίνουμε ότι ένα είναι το μέλλον... Η ΓΟΝΙΔΙΑΚΗ ΘΕΡΑΠΕΙΑ ΣΤΗΝ ΙΑΤΡΙΚΗ.